Миелофиброзата (MF) е рядък вид рак, при който натрупването на белези тъкан предпазва костния ви мозък да прави достатъчно здрави червени кръвни клетки. Това може да причини симптоми като силна умора и синини.
MF може също да причини малък брой тромбоцити в кръвта ви, което може да доведе до нарушения в кървенето. Много хора с МФ също имат уголемен далак.
Традиционните лечения имат за цел да се справят със симптомите на MF и да намалят размера на далака. Допълнителните терапии могат да облекчат някои от вашите симптоми и да подобрят качеството ви на живот.
Ето по-подробно разглеждане на наличните лечения за MF.
Има ли лек за миелофиброза?
В момента няма лекарства, които лекуват миелофиброза. Алогенната трансплантация на хематопоетични стволови клетки е единственото лечение, което може да излекува MF или значително да удължи преживяемостта на хората с MF.
Трансплантациите на стволови клетки включват заместване на анормални стволови клетки в костния мозък с инфузия на стволови клетки от здрав донор.
Процедурата има значителни и потенциално опасни за живота рискове. Обикновено се препоръчва само за по-млади хора без други съществуващи здравословни състояния.
Лечение на миелофиброза с медикаменти
Вашият лекар може да препоръча едно или повече лекарства за лечение на симптоми или усложнения на МФ. Това включва анемия, уголемяване на далака, нощно изпотяване, сърбеж и болки в костите.
Лекарствата за лечение на МФ включват:
- кортикостероиди, като преднизон
- средства, стимулиращи еритропоезата
- андрогенни терапии, като даназол
- имуномодулатори, включително талидомид (таломид), леналидомид (Revlimid) и pomalidomide (Pomalyst)
- химиотерапия, включително хидроксиурея
- JAK2 инхибитори, като руксолитиниб (Джакафи) и федратиниб (Инребик)
Руксолитиниб е първото лекарство, одобрено от Администрацията по храните и лекарствата (FDA) за лечение на междинна и високорискова МФ. Руксолитиниб е насочено лечение и JAK2 инхибитор. Мутациите в JAK2 гена са свързани с развитието на MF.
Fedratinib (Inrebic) беше одобрен от FDA през 2019 г. за лечение на възрастни с междинно-2 и високорисков първичен или вторичен MF. Федратиниб е силно селективен JAK2 киназен инхибитор. Това е за хора, които не реагират на лечение с руксолитиниб.
Преливане на кръв
Може да се нуждаете от кръвопреливане, ако сте анемични поради МФ. Редовните кръвопреливания могат да увеличат броя на вашите червени кръвни клетки и да намалят симптомите като умора и лесно натъртване.
Трансплантации на стволови клетки
MF се развива, когато стволова клетка, която произвежда кръвни клетки, е повредена. Започва да произвежда незрели кръвни клетки, които се натрупват и причиняват белези. Това предпазва костния ви мозък да произвежда здрави кръвни клетки.
Трансплантацията на стволови клетки, известна още като трансплантация на костен мозък, е потенциално лечебно лечение, което се справя с този проблем. Вашият лекар ще трябва да прецени индивидуалния ви риск, за да определи дали сте добър кандидат за процедурата.
Преди трансплантация на стволови клетки ще получите химиотерапия или облъчване. Това се отървава от останалите ракови клетки и увеличава шансовете, че имунната ви система ще приеме донорски клетки.
След това вашият медицински специалист прехвърля клетки от костен мозък от донор. Здравите стволови клетки на донора заместват увредените стволови клетки в костния ви мозък и произвеждат здрави кръвни клетки.
Трансплантациите на стволови клетки носят значителни и потенциално опасни за живота рискове. Обикновено лекарите препоръчват процедурата само на хора със средно и високорискови МФ, които са под 70 години и нямат други съществуващи здравословни състояния.
Нов вид трансплантация на алогенни стволови клетки с намалена интензивност (немиелоаблативна) изисква по-ниски дози химиотерапия и лъчение. Може да е по-добре за по-възрастни хора.
хирургия
Кръвните клетки обикновено се произвеждат от костния мозък. Понякога при тези с MF черният дроб и далакът произвеждат кръвни клетки. Това може да доведе до увеличаване на черния дроб и далака от нормалното.
Увеличен далак може да бъде болезнен. Медикаментите помагат за намаляване на размера на далака. Ако лекарствата не са ви достатъчни, вашият лекар може да препоръча операция за отстраняване на далака ви. Тази процедура се нарича спленектомия.
Странични ефекти от лечението
Всички МФ лечения могат да причинят странични ефекти. Вашият лекар внимателно ще прецени рисковете и ползите от потенциалното лечение, преди да препоръча подход.
Важно е да говорите с Вашия лекар за всички нежелани лекарствени реакции, които изпитвате. Вашият лекар може да иска да промени дозировката ви или да ви прехвърли на ново лекарство.
Страничните ефекти, които може да изпитате, зависят от Вашето лечение с МФ.
Андрогенни терапии
Андрогентерапиите могат да причинят увреждане на черния дроб, растеж на косата на лицето при жените и растеж на рак на простатата при мъжете.
Кортикостероиди
Страничните ефекти на кортикостероидите зависят от лекарствата и дозировката. Те могат да включват високо кръвно налягане, задържане на течности, увеличаване на теглото и проблеми с настроението и паметта.
Дългосрочните рискове от кортикостероидите включват остеопороза, фрактури на костите, висока кръвна захар и повишен риск от инфекции.
имуномодулатори
Тези лекарства могат да увеличат броя на белите кръвни клетки и тромбоцитите. Това може да доведе до симптоми като запек и бодливо усещане в ръцете и краката. Те също могат да причинят сериозни вродени дефекти по време на бременност.
Вашият лекар внимателно ще следи броя на кръвните Ви клетки и може да Ви предпише тези лекарства в комбинация със стероид с ниска доза, за да сведе до минимум рисковете.
JAK2 инхибитори
Честите нежелани реакции на JAK2 инхибиторите включват понижено ниво на тромбоцитите и анемия. Те могат също да причинят диария, главоболие, виене на свят, гадене, повръщане, главоболие и синини.
Ферадиниб в редки случаи може да причини сериозно и потенциално фатално увреждане на мозъка, известно като енцефалопатия.
химиотерапия
Химиотерапията е насочена към бързо разделящи се клетки, които включват клетки на косата, клетки на ноктите и клетки в храносмилателния и репродуктивния тракт. Честите странични ефекти от химиотерапията включват:
- умора
- косопад
- промени в кожата и ноктите
- гадене, повръщане и загуба на апетит
- запек
- диария
- промени в теглото
- промени в настроението
- проблеми с плодовитостта
изваждане на далака
Отстраняването на далака увеличава риска от инфекции и усложнения от кървене, включително кръвни съсиреци. Кръвните съсиреци могат да доведат до потенциално фатален удар или белодробна емболия.
Трансплантации на стволови клетки
Трансплантациите на костен мозък могат да причинят животозастрашаващ страничен ефект, известен като болест на присадка срещу гостоприемник (GVHD), когато имунните клетки на донора атакуват здравите ви клетки.
Лекарите се опитват да предотвратят това да се случи с превантивни лечения, включително премахване на Т клетки от донорната присадка и използване на лекарства за потискане на Т клетките в присадката.
GVHD може да засегне кожата, стомашно-чревния тракт или черния дроб през първите 100 дни след трансплантацията. Може да имате симптоми, включително кожни обриви и мехури, гадене, повръщане, коремни спазми, загуба на апетит, диария и жълтеница.
Хроничният GVHD може да включва един или няколко органа и е основната причина за смърт след трансплантация на стволови клетки. Симптомите могат да засегнат устата, кожата, ноктите, косата, стомашно-чревния тракт, белите дробове, черния дроб, мускулите, ставите или гениталиите.
Вашият лекар може да препоръча прием на кортикостероиди като преднизон или локален стероиден крем. Те могат също да предписват руксолитиниб при остри симптоми.
Клинични изпитвания
Клиничните изпитвания продължават да търсят нови МФ лечения. Изследователите тестват нови инхибитори на JAK2 и изследват дали комбинирането на руксолитиниб с други лекарства може да подобри резултатите за хората с МФ.
Един такъв клас лекарства са инхибиторите на хистон деацетилаза (HDAC). Те играят роля в генната експресия и биха могли да лекуват симптомите на МФ, когато са сдвоени с руксолитиниб.
Други проучвания тестват антифиброзни агенти, за да проверят дали тези лекарства предотвратяват или обратната фиброза при миелофиброза. Инхибиторът на теломеразата имаtelstatis се изследва за подобряване на фиброзата и функцията на костния мозък и броя на кръвните клетки при хора с МФ.
Ако не реагирате добре на лечение, присъединяването към клинично изпитване може да ви даде достъп до по-нови терапии. Десетки клинични проучвания набират или активно оценяват лечението на миелофиброза.
Природни средства
Миелофиброзата е хронично заболяване, което изисква медицинска намеса. Не са доказани хомеопатични или естествени лечения с миелофиброза. Винаги питайте Вашия лекар, преди да приемате някакви билки или добавки.
Някои хранителни вещества, които поддържат производството на червени кръвни клетки, могат да намалят риска и симптомите на анемия. Те няма да лекуват основното заболяване. Попитайте Вашия лекар дали трябва да приемате някоя от следните добавки:
- желязо
- фолиева киселина
- витамин В-12
Храненето на балансирана диета и получаването на редовни упражнения може да помогне за намаляване на стреса и поддържане на тялото ви на по-оптимално ниво.
NUTRIENT изследователи на изпитанията се надяват, че средиземноморската диета може да намали възпалението в организма, за да намали риска от образуване на кръвни съсиреци, анормални кръвни показатели и промени в далака при хора с миелофиброза. Средиземноморската диета е богата на пресни, противовъзпалителни храни, включително зехтин, ядки, бобови растения, зеленчуци, плодове, риба и пълнозърнести продукти.
Едно лабораторно проучване предполага, че традиционният китайски билков лек, известен като даншен или червен градински чай (Salvia miltiorrhiza bunge), може теоретично да повлияе на сигналните пътища за миелофиброза. Билката не е проучена при хора и тя не е оценена от FDA за безопасност и ефикасност. Винаги говорете с Вашия лекар, преди да опитате каквато и да е добавка.
изследване
Две лекарства вече са го направили чрез клинични тестове в ранен стадий и сега са във фаза III клинични изпитвания. Пакритиниб е перорален киназен инхибитор със специфичност за JAK2 и IRAK1. Момелотиниб е JAK1, JAK2 и ACVR1 инхибитор, които ще бъдат сравнени с руксолитиниб във фаза III проучване.
Интерферон-алфа вече се използва за лечение на хора с МФ. Доказано е, че потенциално намалява производството на кръвни клетки от костния мозък. Необходими са повече изследвания, за да се определи неговата дългосрочна безопасност и ефикасност.
Иметелстат е инхибитор на теломераза във фаза II за тестване на междинни 2 или високорискови МФ индивиди, за които JAK инхибиторите не работят. Агентът е показал обещаващи резултати, въпреки че са необходими по-големи клинични изпитвания.
перспектива
Предсказването на прогнозата и оцеляването с миелофиброза може да бъде трудно. Много хора имат МФ в продължение на много години, без да изпитват никакви симптоми.
Преживяемостта варира в зависимост от вида на МФ, независимо дали е с нисък риск, с междинен риск или с висок риск.
Едно проучване установи, че хората с нискорискова МФ са по-склонни да живеят в продължение на 5 години след диагнозата като общата популация, след което оцеляването намалява. Той установи, че хората с високорискови МФ живеят до седем години след поставянето на диагнозата.
Единственият вариант за лечение, който потенциално може да излекува MF, е трансплантация на стволови клетки. Някои изследвания сочат, че наскоро одобрените лекарства, включително руксолитиниб, могат да удължат преживяемостта с няколко години. Много клинични проучвания продължават да изучават потенциално лечение на МФ.
Отвеждането
Редица лечения на МФ са ефективни за справяне със симптоми и подобряване на качеството ви на живот.
Медикаменти, включващи имуномодулатори, JAK2 инхибитори, кортикостероиди и андрогенни терапии, помагат за овладяване на симптомите. Може да се наложи и химиотерапия, кръвопреливане или спленектомия.
Говорете с вашия лекар за вашите симптоми и винаги ги уведомете, ако обмисляте да приемате ново лекарство или добавка.
